Terapia génica, la revolución de la medicina que viene para quedarse

La Agencia del Medicamento define la terapia génica como aquellos medicamentos pertenecientes a terapias avanzadas y de uso humano basados en genes. Es decir, consiste en transferir genes a una célula de un paciente para curar una enfermedad. 

Así, el 28 de febrero se celebró el Día Internacional de las Enfermedades Raras, con el fin de poder concienciar y poder visibilizar e invertir en investigación para aquellas enfermedades que sufren alrededor de un 8% de la población. 

Para poder entender un poco más de la importancia y relación de la terapia génica y las enfermedades poco frecuentes, Francisco Molina, investigador postdoctoral senior de FIBAO y Pilar Muñoz, personal docente e investigador de la Universidad de Granada, arrojan luz para poder entender la importancia de estos medicamentos de terapia avanzada en la curación de estas y otras muchas enfermedades. Ambos trabajan conjuntamente con la Fundación de Enfermedades Poco Frecuentes de Almería. 

Francisco y Pilar explican qué es la terapia génica de forma sencilla: "La terapia génica consiste en usar genes como medicamento. En vez de usar medicinas, le das al paciente un gen para que pueda expresar ese medicamento o esa proteína que le falta". Esto quiere decir que de alguna manera corrige ese fallo, ya que las enfermedades genéticas se producen porque tienen uno o varios fallos en determinados genes, y por ello, "la terapia génica se dirige a la raíz de la enfermedad, al porqué se produce esa enfermedad. Y ese gen se puede corregir de diferentes maneras, siempre buscando tener un gen bueno, corregido y óptimo para que produzca la proteína que estaba defectuosa", culmina María.  

No sería de ignorancia preguntarse si la terapia génica sería la alternativa cuando no existe un medicamento específico y particular para una determinada enfermedad. En este sentido, ambos apuntan a que "depende de la enfermedad, pues hay enfermedades que no se conoce aún el origen genético y es muy difícil que con la corrección de un gen concreto se vaya a curar la enfermedad. La terapia génica es muy específica en enfermedades que sí se sabe que gen está alterado". De hecho, actualmente se encuentran trabajando e investigando en la enfermedad de Pompe. Al conocer exactamente el error genético, la terapia génica es óptima para poder corregirlo.

¿Medicina personalizada?

Los investigadores hablan de que la terapia génica, en multitud de ocasiones, se define como 'medicina personaliza' debido a que "muchas de las terapias génicas están diseñadas para enfermedades de pacientes muy concretas, es personalizada. Aunque es importante saber que una enfermedad puede ser causada por diferentes alteraciones genéticas". 

Es tanta la revolución de la terapia génica que cada vez se está invirtiendo más en investigación. De hecho, hay más convocatorias científicas en Andalucía de proyectos de la Junta de Andalucía sobre enfermedades raras o poco frecuentes. Que se haya podido posicionar entre las inversiones del país, según cuentan ambos investigadores, es gracias a "las asociaciones de pacientes en España, que presionaran a la Administración Pública. Aunque también es verdad que muchos de los adelantos que se hacen en enfermedades raras, arrojan mucha luz sobre problemas de la biología humana, y así los avances pueden ser utilizados para muchas cosas". 

La investigación científica debería de ser primordial en España, ya que si las mismas pueden ser recicladas para otras, solo se puede ganar. Muñoz puntualiza en que "la nueva tecnología que se compra para una enfermedad, puede ser utilizada para otra enfermedad. Herramientas comunes donde lo único que cambia el gen, por lo que puede ser usada para otras muchas, porque aunque hablemos de enfermedades raras o poco frecuentes, son muchas las que hay, alrededor de tres millones".

Otra de las cuestiones es el alto precio de estos tratamientos: "Las empresas farmacéuticas ponen mucho dinero, con más dinero siempre hay más rapidez. En el caso de las terapias génicas, como son tan específicas y dirigidas, un ensayo clínico puede llegar a costar dos millones de euros ya que la tecnología es puntera y las condiciones deben ser específicas". 

No obstante, habría que saber quién se puede permitir esos tipos de tratamientos, ya que si son las empresas privadas las que apuestan por la investigación y la inversión, España debería repensar la inversión pública, la cual brilla por su ausencia, y en contraposición, las farmacéuticas conocen bien dónde está la rentabilidad. En este sentido, Molina explica que "las farmacéuticas no meten dinero en esto porque sale más rentable una enfermedad donde haya un margen de mercado rentable. Las farmacéuticas entran en determinadas enfermedades cuando ya se ha hecho el desarrollo clínico, y eso normalmente se hace a que gracias a que las asociaciones presionan y que hay gente en investigación básica que están comprometidas con estas enfermedades".

¿Se podría prevenir el cáncer?

Una de las preguntas habituales y aún sin respuesta es si el cáncer algún día podrá curarse. En este caso, si a través de la terapia génica pueden corregirse determinados genes, la ignorancia invita a preguntar si a través de esta 'medicina personalizada' se podría prevenir el cáncer: "Estamos en ello. Aunque a día de hoy es complicado, pero ya circulan las terapias inmunes. De hecho, ahora está muy de moda algunas prácticas donde mediante terapia génica se pone un receptor específico que sabe reconocer el cáncer. Lo que sí que se está haciendo es mejorar el cáncer a través de terapia génica. Sin embargo, cambiar los genes de una persona con cáncer de mama, hoy por hoy, no sabemos hacerlo", explica Molina. 

A esta cuestión, Muñoz resalta que "hay genes que te predisponen a tener cáncer, pero eso no significa que te condene. Puedes tener predisposición a tenerlo, pero hay otros factores como los medioambientales u otros genéticos que te hagan tenerlo o no. Pero gracias a prácticas como a la inmunoterapia, frente al cáncer se puede utilizar tus células para hacerlas más fuertes. Esto ya sería cuando tienes un determinado cáncer, ya tienes la enfermedad, y en vez de utilizar quimio o radioterapia, se modifican tus células C para hacerlas más fuertes".