Un almeriense, en el equipo que revolucionará la cura de la ceguera

El médico oftalmólogo Jerónimo Lajara Blesa, natural de Albox, coordina en España un proyecto de investigación multidisciplinar e internacional que va a revolucionar la cura de la ceguera después de que el equipo que desarrolla el estudio haya sido capaz de devolver parcialmente la visión a ratones con ceguera por retinosis pigmentaria.

Los ensayos con ratones han supuesto el “summum” de lo logrado hasta la fecha en edición génica, explica este médico almeriense que es, además, decano de Medicina en la Universidad Católica de Murcia. Una institución que, entre otras cosas, se caracteriza por “reinvertir en proyectos solidarios y en financiar proyectos de investigación”.

Por vez primera, el equipo dirigido por el doctor Juan Carlos Izpisua, catedrático extraordinario de Biología del Desarrollo de la Universidad Católica de Murcia, y en el que participa activamente el oftalmólogo almeriense, ha descubierto cómo introducir ADN en una localización concreta del genoma de células que no se dividen, que son, precisamente, la mayoría de las que constituyen los órganos y tejidos adultos. 

Ingeniería genética
Esta técnica de ingeniería genética supone, por vez primera, un “corta y pega” genético en células que no se dividen, insiste Lajara. Hasta la fecha, se ponía el gen bueno en células que se dividen y ahora, el equipo en el que participa este médico albojense, lo ha conseguido en células que no se dividen. Un hecho que abre un campo de investigación de enormes dimensiones. Es el primer paso para la curación de patologías derivadas de una alteración genética. 

Futuro esperanzador
Queda todavía mucho trabajo por delante pero este grupo de investigadores ha logrado un paso importantísimo para curar la ceguera hereditaria que sólo en España afecta a unas 25.000 personas. Y “lo más importante es que con ello se han abierto nuevas vías para la investigación básica y también para el tratamiento de enfermedades que afectan a la retina, el corazón o el sistema nervioso”.

La nueva técnica desarrollada por el equipo de Izpisua, en el que participan investigadores de diversos países, es, además, diez veces más eficiente que las anteriores a la hora de incorporar ADN nuevo en células que sí se dividen, por lo que se convierte en una herramienta muy prometedora tanto para la investigación como para el tratamiento de enfermedades.

Los próximos pasos
Por lo pronto, la investigación básica ha permitido importantes avances además de abrir puertas que hasta ahora no se veían tan cercanas. A partir de ahora, se desarrollará una investigación clínica más avanzada y si todo va bien se buscará acortar todo lo posible los plazos para iniciar los ensayos con humanos. Un hito que permitirá dar solución a una enfermedad hereditaria como es la ceguera por retinosis pigmentaria.

La gran apuesta investigadora del médico albojense
Jerónimo Lajara Blesa es natural de Albox y reside en Murcia, donde ejerce como oftalmólogo y es decano del Grado de Medicina en la Universidad Católica de Murcia (UCAM). Un Grado que apenas ha cumplido algo más de cuatro años y cuyos estudiantes del curso más avanzado hasta la fecha están ahora mismo en quinto curso de Medicina. La juventud de estos estudios en la UCAM no impide a la Facultad desarrollar importantes proyectos de investigación internacional como el que ha situado a Lajara y a la UCAM en el centro de un avance histórico en el mundo de la oftalmología y la ingeniería genética.

Orgulloso de poder participar en un proyecto tan revolucionario, Lajara destaca la importancia de poder “fichar” para la UCAM a investigadores como el español Juan Carlos Izpisua que, con su equipo del Salk Institute de Estados Unidos, ha logrado un avance tan importante para la medicina actual y futura y para la oftalmología en concreto.

Oftalmología
Este oftalmólogo almeriense explica cómo la investigación ha permitido, primero confirmar que la técnica de insertar ADN sano en células no divisibles era posible y efectiva in vitro, para después explorar la posibilidad de utilizar la técnica en terapia genética en vivo. Para ello se aplicó la técnica en un modelo de ratones con retinosis pigmentaria, enfermedad que provoca la degeneración de la retina y causa ceguera en los humanos.

Se usó la nueva técnica génica para insertar en el ojo de ratones de tres semanas de edad una copia correcta de u no de los genes dañados en dicha enfermedad. Los análisis realizados a estos ratones, pasadas cinco semanas del tratamiento, mostraron que éstos eran capaces de responder a la luz y superar diferentes test que indican la curación de las células de su retina. El resultado  del experimento fue que los ratones ciegos mejoraron su visión, lo que inidica el potencial de la técnica hace hincapié Lajara.

Alcance mundial
Los resultados obtenidos gracias a esta novedosa técnica de ingeniería genética se daban este miércoles a conocer a todo el mundo a través de la publicación del estudio en la revista especializada Nature.

No es éste el primero de los proyectos que sitúan a la Facultad de Medicina que dirige Lajara en el ámbito de la investigación internacional. Recientemente, se dio a conocer un proyecto que había logrado generar en cerdos órganos con carga genética humana. Una posibilidad que abre la puerta a la generación de órganos para realizar trasplantes sin rechazo por parte de los pacientes. Y es que, si el órgano que se genera en el animal lleva la carga humana de la persona que está pendiente de ese órgano, difícilmente lo rechazará.

Un éxito, apunta Lajara, que llega gracias a la apuesta por la financiación de proyectos investigadores.

A por las enfermedades raras
La técnica utilizada por el equipo de investigación en el que participa Lajara para insertar con éxito ADN reparado en la localización precisa de células que no se dividen se ha convertido ya en un hito que abre un importante campo de investigación en el tratamiento de enfermedades causadas por mutaciones monogénicas. 

En la actualidad existen más de 5.000 enfermedades de este tipo, la mayoría de ellas con baja prevalencia y por ello denominadas enfermedades raras o poco frecuentes. Son, además, enfermedades para las que no hay un tratamiento curativo, recuerda Lajara.

El equipo de investigación liderado por el doctor Izpisua y en el que, entre otros, participa el médico albojense, continuará trabajando para mejorar la eficacia de la técnica ahora aplicada en los ratones con ceguera con el propósito de poder incorporar ADN reparado en el mayor número de células posible. La ventaja de esta técnica denominada HITI (Homology-Independent Targeted Integration) es que se puede adaptar para trabajar con cualquier sistema de ingeniería genética, no sólo con las que hasta ahora permitían únicamente aplicarse a células divisibles. El paso de la aplicación de la ingeniería genética a las células no divisibles es la auténtica revolución de lo conseguido hasta la fecha por este equipo de investigación.